鼹鼠儿科第一线

一项为期144周的3期单臂研究证实，每6个月肌肉注射一次醋酸亮丙瑞林（45mg）能持续抑制中枢性性早熟（CPP）患儿的促性腺激素释放激素（GnRH）轴，且安全性良好。治疗期间，患儿的健康相关生活质量得以维持，预测成年身高得到改善。

适应证与研究设计

该研究评估了醋酸亮丙瑞林6个月肌内注射缓释剂型在中枢性性早熟（CPP）患儿中的长期应用[1]。研究纳入了27名初治和18名既往接受过治疗的CPP患儿，平均年龄为7.8岁。

疗效数据

·激素水平抑制：治疗144周后，93%至100%的患儿在促黄体生成素（LH）激发试验中达到峰值抑制（<4mIU/mL），所有患儿的基础性激素水平均得到有效抑制（雌二醇<20pg/mL，睾酮<30ng/dL）。

·体征控制：在第72至144周期间，大多数患儿的青春期体征得到抑制（女孩Tanner分期抑制率为86.4%·94.9%，男孩为50.0%·75.0%）。

·生长发育：治疗48周后，平均身高增长速度保持稳定，骨龄/实际年龄比值为1.2。治疗约3年后，预测成年身高的年均变化为+1.4cm/年，女孩的绝对预测成年身高较父母身高中值有所改善。

安全性与患者报告结局

·安全性：研究未发现新的与药物相关的安全性问题。

·患者报告结局：治疗期间，患儿的健康相关生活质量得以维持。

用药方案

本研究采用的方案为每6个月肌肉注射醋酸亮丙瑞林45mg。需要注意的是，其他文献中提及的醋酸亮丙瑞林用于中枢性性早熟的常规方案为每4周皮下注射30μg/kg，可根据病情增至90μg/kg。

综上，对于中枢性性早熟患儿，每6个月肌肉注射45mg醋酸亮丙瑞林的方案在长达144周的治疗中显示出持续的疗效和良好的安全性，能够有效抑制性腺轴功能，控制第二性征发育，并对改善最终身高有积极作用，同时不影响患儿的生活质量。