鼹鼠儿科第一线

神经纤维瘤（NF1/NF2）患者是否可以使用生长激素（GH）治疗，目前临床有比较明确的适应症与禁忌，主要来自相关 儿科内分泌与神经遗传病管理指南 以及长期随访研究。

✅ 可能的适应症

在 NF1 患者中，GH 并不是禁用药，但必须严格甄别：

中枢性生长激素缺乏（GHD）

见于 NF1 合并视神经胶质瘤或鞍区放疗后。

明确 GH 刺激试验异常，且无肿瘤进展迹象时，可以使用。

严重身材矮小

身高 < −2 SD 且明确 GH 分泌不足。

NF1 患者本身平均身高偏低，但多数为“相对矮小”，并非绝对缺乏。

放疗或手术后导致的垂体功能减退

若有确诊的多种激素缺乏（包括 GH），可作为替代治疗之一。

🚫 禁忌症

NF 患者使用 GH 最大的顾虑是 促进肿瘤生长。因此以下情况为禁忌：

活动性肿瘤

中枢神经系统胶质瘤、恶性外周神经鞘瘤（MPNST）、其他实体瘤正在进展。

未稳定的视神经胶质瘤

GH 可能加速肿瘤生长或水肿，因此影像学进展或未治疗稳定前不可使用。

合并活动性白血病、淋巴瘤或其他癌症

属于 GH 使用的常规禁忌。

无法定期随访 MRI 或缺乏影像学监测条件者

因为 NF1/NF2 肿瘤负担重，若不能随时监测肿瘤变化，风险过高。

⚠️ 使用 GH 的注意事项

起始剂量一般较低，约 0.2–0.3 mg/kg/周，避免过快生长。

治疗前必须做 颅脑和脊髓 MRI，并在治疗过程中定期复查（6–12 个月一次）。

出现 头痛、呕吐、视力下降、神经症状加重 时应立即停药并复查。

长期随访研究显示：若在 稳定的 NF1 患儿 GHD 使用 GH，并未显著增加肿瘤进展率，但需要高度警惕。

📌 总结：

适应症：NF1/NF2 合并明确的 GH 缺乏、身材矮小、垂体功能减退。

禁忌：活动性肿瘤（特别是视神经胶质瘤、MPNST）、恶性肿瘤病史、无法监测随访。

关键在于 MRI 动态监测 + 个体化风险评估。