利司扑兰和诺西那生钠是两种分别用于治疗脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的不同药物,它们的作用机制和给药途径不同,下面是对两者在费用和效果方面的比较:
1. 诺西那生钠(Nusinersen):
– 费用:诺西那生钠起初上市时的价格极为高昂,每针曾高达数万美元。但在进入医保目录后,其价格有了显著下降。根据2023年的信息,诺西那生钠注射液在中国的价格已经降至较为亲民的程度,例如,有记录显示医保谈判后的价格为3.3万元左右每针,但仍需注意实际价格可能因地区、医保政策变化等因素有所不同。
– 效果:诺西那生钠是一种反义寡核苷酸药物,通过改变SMN2基因的剪接方式,增加功能性生存运动神经元蛋白(SMN)的产生,从而改善或稳定SMA患者的神经肌肉功能。多项临床研究已证明其在不同类型SMA患者中能显著改善肌肉功能、延长无呼吸机存活时间和减少死亡风险。
2. 利司扑兰(Risdiplam):
– 费用:同样,在2022年之后,利司扑兰经过医保谈判后,价格大幅下降,据报道在湖南省开出了首个医保处方,价格降至3780元/瓶,极大地提高了药物的可及性。
– 效果:利司扑兰是一种口服的小分子药物,也是通过上调SMN蛋白的表达来治疗SMA。临床试验结果显示,利司扑兰可以改善SMA患者的运动功能,包括坐立、翻身、抬头等,并且适用于不同年龄段和类型的SMA患者。
总体而言,两者的治疗效果都得到了医学界的认可,不过具体疗效可能因人而异。在费用方面,随着医保政策的介入,两种药物的实际支付成本均有所降低,减轻了患者的经济负担。在选择治疗方案时,医生会根据患者的具体病情、年龄、身体状况以及药物的特点来制定最适合的个性化治疗方案。

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